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    FDA解除对Zolgensma用于年长SMA患者的临床试验搁置

    发布日期:2021-08-06 浏览次数:

    2021年8月3日,Novartis诺华表示,FDA已经解除了对Zolgensma的部分临床禁令。诺华正在重新启动Zolgensma基因治疗的临床3期试验,这可能提供“价值数十亿美元”针对较年长脊髓性肌萎缩症患者的适应症。一项用于注册申报的临床3期试验将评估Zolgensma对2至18岁的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的治疗效果。


    在美国,Zolgensma目前获批通过静脉输注给药治疗2岁以下的儿童。新的鞘内注射版本可能使Zolgensma的适用患者数量增加一倍以上。

     

    诺华的患者扩张计划在2019年遭遇挫折,临床前试验表明存在脊髓炎症风险后,FDA部分搁置了鞘内给药Zolgensma临床1/2期试验。试验的低剂量组和中剂量组当时已完成了中期分析。在审查了来自非人灵长类的毒理学数据后,FDA得出结论,Zolgensma的鞘内给药临床方案是安全的。

     

    虽然诺华希望能根据现有的临床1/2期数据寻求批准,但FDA在2020年9月拒绝了该申请,要求诺华进行一项临床3期研究。这项名为Steer的临床3期试验将招募100多名2-18岁患有2型SMA的治疗初期患者,他们能坐但不能行走。研究人员将观察,一次性基因治疗52周后是否有助于改善患者的运动能力,对比假处理对照组。

     

    作为Zolgensma销售工作的一部分,诺华目前正在推动新生儿筛查,以便在症状出现之前尽早识别SMA患者。